Olhar especial para as doenças raras

As demandas da sociedade por efetivas políticas públicas de saúde aos pacientes com doenças raras vêm aumentando nos últimos anos. A ciência médica reconhece cerca de 8 mil doenças incomuns, 80% de origem genética. Considera-se “rara” a enfermidade que afeta até 65 pessoas em um grupo de 100 mil habitantes. No Brasil, estima-se que há 13 milhões de pessoas afetadas por uma dessas moléstias.

Em agosto do ano passado, propus a criação de uma Subcomissão Especial sobre Doenças Raras, ligada à Comissão de Assuntos Sociais do Senado, comandada pela senadora Marta Suplicy (MDB-SP). Uma semana depois, o colegiado foi instalado e eu, indicado presidente. Não perdemos tempo. Os trabalhos foram iniciados imediatamente, porque o assunto exigia agilidade. 

Antes dessa subcomissão, entidades sobre doenças raras trabalhavam de maneira isolada. Agora, conseguimos reunir todas elas em busca de um mesmo objetivo, que é possibilitar a esses pacientes vida mais longa. Por ora, estamos atrás de duas boas novas: fazer com que a liberação de medicamentos pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) seja mais rápida e que o abastecimento nas farmácias da rede pública não sofra interrupções.

O grande desafio dos sistemas públicos de saúde em todo o mundo é oferecer uma rede assistencial especializada no tratamento dessas moléstias raras, muitas das quais de difícil diagnóstico. Embora a maioria dessas enfermidades não disponha ainda de tratamento, deve-se reconhecer o impacto promovido pelas inovações terapêuticas nos últimos anos, notadamente o desenvolvimento dos medicamentos biológicos.

No Brasil, a sociedade clama por maior acesso a esses tratamentos por meio do Sistema Único de Saúde (SUS). Defende igualmente rapidez sobre as pesquisas clínicas. Projeto de lei nesse sentido, apresentado por mim e pelos senadores Walter Pinheiro (BA-sem partido), licenciado, e Ana Amélia Lemos (PP-RS), foi aprovado no Senado e seguiu para a Câmara dos Deputados. 

Essa atual formação das instituições de saúde permite que se expliquem as duas principais disfunções no que diz respeito à oferta de medicamentos para pacientes com doença rara. O primeiro problema ocorre em relação aos medicamentos que não foram incorporados ao SUS pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec). Trata-se, portanto, de fármacos não disponíveis gratuitamente na rede pública e, por conseguinte, são frequentemente motivo de demandas judiciais por parte de pacientes que requerem o fornecimento gratuito pelo Estado.

O fenômeno da “judicialização” de saúde, embora seja um modo legítimo de se buscar a efetiva concretização do direito à saúde, produz efeitos negativos à administração pública, afetando a capacidade dos gestores de executar as políticas de saúde planejadas.Na verdade, a “judicialização” indica funcionamento anômalo do sistema público de saúde.

Há também outras falhas que impedem a assistência efetiva, como a dificuldade de acesso a unidades especializadas em diagnóstico e tratamento, falta de uma rede assistencial de referência, insuficiência de médicos especialistas, falta de conhecimento dos médicos que atuam na atenção básica, problemas com o sistema de regulação do SUS, falta de informação à população e ausência de um cadastro nacional de pacientes.
Ao fim dos trabalhos, a Subcomissão sobre Doenças Raras apresentará um projeto de lei, em elaboração pelo relator do colegiado, senador Ronaldo Caiado (DEM-GO). Caiado está utilizando vários dispositivos de projeto apresentado em 2011 pelo então deputado federal Marçal Filho, de Mato Grosso do Sul. 

Os senadores da subcomissão têm trabalhado com muita disposição e zelo para que a pessoa com doença rara consiga vencer o principal obstáculo em sua vida, o de ter medicamento gratuito e de forma continuada. Logo, precisamos acelerar nossos passos, porque os pacientes raros têm pressa de viver.